Notre Engangement – HANDS

reunion

Réunions de mères d’enfants sanfilippo  représentant trois fondations sœurs pour un seul combat : Vaincre la maladie de Sanfilippo Type C (Les familles, parce qu’elles vivent au quotidien avec les enfants atteints de la maladie de Sanfilippo type C , sont des experts de la maladie. Plus que jamais, elles doivent croire en leur force et en leur capacité incontestable à faire progresser la recherche).

Sanfilippo Sud : Vallino Francine

Jonah’s Just Begun : Marques Raquel et Wood Jill

Sanfilippo Barcelona : Zafra Garcia Belen.

HANDSsignifie MAINS – Helping Advance Neurodegenerative Disease Science – (Aide au Progrès de la Science dans les Maladies Neurodégénératives)

HANDS est un consortium de groupes de patients,  scientifiques et médecins qui travaillent ensemble pour faire avancer la science de Sanfilippo type C.

Les groupes de patients: le consortium est composé par des groupes de patients suivants: Sanfilippo Sud, Jonah’s Just Begun-Foundation to Cure Sanfilippo Inc. (États-Unis), JLK-Sanfilippo Research Foundation(États-Unis) et Sanfilippo Barcelona (Espagne). Ce sont les organisations à l’origine du financement de la science pour Sanfilippo C.

Les scientifiques: Les experts mondiaux dans la recherche et le traitement des maladies lysosomales et des maladies neurodégénératives, telles que Sanfilippo, les scientifiques HANDS concentrent leurs ressources sur la création de traitements et un remède pour Sanfilippo C. L’chercheurs principaux du consortium HANDS sont: Alexey Pshezhetsky, Département de pédiatrie, Université de Montréal (Canada), Brian Bigger, Senior Research Fellow à l’Université de Manchester (Royaume-Uni) et Alessandro Fraldi, TIGEM Assistant de Recherche ( Telethon Institute of Genetics and Medicine, Naples, Italie).

Le consortium HANDS a une équipe expérimentée de médecins, de chercheurs et de scientifiques qui fournissent un soutien essentiel. Remerciements particuliers à: Sandra Alves, PhD; Wendy Chung, PhD; Gratiana Diez Roux, PhD; Patricia Dickson, PhD; Sean Ekins, PhD; Maria Escolar, PhD; Paul Levy, Ph.D.; Greg Pastores, PhD; Elsa Shapiro, PhD; Steve Wakley, PhD.

Tous les membres du consortium jouent un rôle important dans la création de traitements pour les maladies ultra-rares. Les groupes de patients financent la science. Les scientifiques avancent dans la recherche. Les médecins offrent des conseils et du soutien aux groupes de patients. Ensemble, nous allons arriver à un traitement et un remède. Ce sont des MAINS pour nous aider!

 

 

• Une organisation de parents active, c’est un concentré d’expertise concernant la maladie. Cette expertise prend tout son sens dans le développement des protocoles d’essais cliniques, au plus près de la réalité de la maladie. Elle prend également tout son sens dans l’élaboration d’outils d’évaluation de l’efficacité de tel ou tel traitement et dans la valorisation de leurs connaissances sur l’histoire naturelle de la maladie.

• Une organisation de parents informée, c’est un interlocuteur averti pour les pouvoirs publics, les autorités de régulation et les comités divers lorsque des décisions clefs doivent être prises. De plus en plus de responsabilités échoient aux associations de qualité, renforçant en même temps que leur charge de travail, leur marge de manœuvre pour faire avancer leur cause. Sanfilippo-Sud s’inscrit dans les démarches et groupes de travail qui sont de nature à renforcer son action.

Partenaires et amis de Sanfilippo Sud

Les familles SANFILIPPO sont à l’origine d’une myriade d’événements, de mobilisations et de collectes de fonds.  Elles sont soutenues par de nombreux amis et partenaires.

Les partenaires financiers

Les partenaires financiers, toujours activement recherchés, sont indispensables pour faire fonctionner l’association et financer des programmes.

La majeure partie des fonds de Sanfilippo Sud, soit plus de 75%, provient de donateurs privés. Ceux-ci n’appartiennent pas au cercle des familles concernées par la maladie de SANFILIPPO, ni à l’industrie pharmaceutique.

Leur action est strictement philanthropique.

Les partenaires associatifs en France, en Europe

Les partenaires associatifs sont essentiels pour avancer sur les questions communes aux maladies rares et aux handicaps rares :

Sanfilippo  Sud est partenaire de l’Alliance Sanfilippo ; qui est l’initiatrice en France des touts premiers essais cliniques approuvés sur des enfants depuis 2011 par le traitement de thérapie génique sur la MPS IIIA

Sanfilippo Sud est membre de l’Alliance Maladies Rares qui rassemble 200 associations de malades ou de familles à l’échelon national.

Sanfilippo Sud est membre d’Eurordis (European Organisation for Rare Diseases) qui est une organisation européenne fédérant plus de 430 associations de patients atteints de maladies rares dans plus de 43 pays.

Dans le cadre d’un programme spécifique sur Mps III C, l’Association Française contre les Myopathies (AFM) et l’association Vaincre les Maladies lysosomales (VML) s’intéressent à nos travaux.

Participer à la communauté Maladies Rares

Les associations de lutte contre les maladies rares, du fait de la gravité et de l’urgence des situations auxquelles elles doivent faire face, ont cherché à se faire entendre par de nouvelles modalités d’interactions avec tous les acteurs concernés. Leur regroupement a fait naître un réseau d’expériences et d’expertises associatives qui essaiment dans tous les lieux clés permettant des avancées scientifiques ou sociales. Leurs voix ne portent pas uniquement sur la maladie qui les concernent mais aussi sur tous les problèmes spécifiques aux maladies rares et bien souvent au bénéfice également des patients touchés par des maladies  fréquentes.

Nos ressources

Cadre comptable

Nos ressources proviennent de dons privés et de partenaires ; elles font l’objet d’une gestion et d’une affectation conformes à son objet social et d’une comptabilisation rigoureuse.

Les fonds dédiés de Sanfilippo Sud correspondent aux fonds dédiés au programme de thérapie génique MPSIIIC et autres thérapie novatrice lesquelles sont :

- Conforme à la réalisation de l’objet de l’association ;
- Clairement identifié, avec des coûts imputables nettement individualisables.

 

Absence de rémunération des dirigeants

Depuis sa création, aucune rémunération n’a été versée aux dirigeants de Sanfilippo Sud au titre de leur fonction. Les membres du Conseil d’Administration ne perçoivent aucune rémunération au titre de cette fonction.

Caractère d’intérêt général et situation fiscale

L’association est reconnue d’intérêt général par les services fiscaux. Elle est à ce titre habilitée à émettre des reçus fiscaux ouvrant droit à déduction d’impôt.
Elle ne fait pas appel à la générosité du public au sens légal du terme.